Terapia gênica: o que é e como funciona

A terapia gênica é um procedimento que introduz genes funcionais no interior das células com o objetivo de tratar doenças.

A terapia gênica utiliza técnicas de DNA recombinante para substituir ou manipular genes com problemas. A introdução de um gene sadio irá corrigir uma informação que está errada ou ausente do DNA de um indivíduo, o que pode levar a cura da doença ou alívio dos seus sintomas.

De modo resumido, podemos dizer que a terapia gênica é a troca de genes defeituosos por genes sadios.

O avanço da Genética contribuiu com o surgimento da terapia gênica, possibilitando aos cientistas modificar o conjunto de genes de um indivíduo.

Atualmente, a terapia gênica encontra-se em total desenvolvimento. A cada dia surgem novos estudos e descobertas, representando uma oportunidade de cura ou tratamento para diversas doenças, como o câncer, diabetes, hemofilia e AIDS.

No Brasil, o tratamento com terapia gênica ainda não é uma realidade. Porém, existem vários cientistas brasileiros envolvidos com pesquisas sobre terapia gênica.

Como funciona a terapia gênica?

A técnica da terapia gênica consiste na introdução de um gene sadio no organismo, considerado o gene de interesse (gene terapêutico). Este gene encontra-se em uma molécula de DNA ou RNA que deverá ser introduzida em um organismo.

Porém, o DNA dificilmente é introduzido diretamente em um organismo. É necessário um carregador que transporte o DNA até o seu destino, onde ocorrerá a troca de genes. Esse carregador é chamado de vetor. Os vetores podem ser plasmídeos ou vírus.

Geralmente, o vírus é escolhido para ser o vetor de um determinado gene. Isso porque os vírus são, naturalmente, especializados em invadir células e nelas introduzir material genético. Entretanto, para ser um vetor, o vírus sofre modificações, nas quais são retiradas informações genéticas que possam desencadear resposta imune, apenas os seus genes essenciais são mantidos.

A introdução do gene no organismo pode se dar de duas formas:

• Forma in vivo: o vetor é introduzido diretamente no organismo. Essa forma é considerada mais eficiente e menos dispendiosa. Porém, é preciso o endereçamento correto, se um gene é destinado ao fígado, deve-se garantir que chegue a este órgão e não ao pâncreas, por exemplo.
• Forma ex vivo: as células do indivíduo são retiradas, modificadas e reintroduzidas. É um método mais difícil, porém, mais fácil de controlar.

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Tipos de Terapia Gênica

Existem dois tipos de técnicas na terapia gênica: a germinativa e somática.

A técnica germinativa consiste na introdução dos genes no zigoto, célula resultante da fecundação, ou nos óvulos e espermatozoides. Assim, as células que se originam dessas células germinativas passarão a ter o gene de interesse em seu genoma.

A técnica somática consiste na introdução de genes nas células somáticas, ou seja, células não germinativas. As células somáticas compõem a maior parte do organismo. Essa técnica é mais usada e não há transmissão dos genes para os descendentes, como ocorre na técnica germinativa.

Terapia Gênica e o tratamento de doenças

Inicialmente, a terapia gênica era voltada apenas para o tratamento de doenças monogênicas, caracterizadas pela ausência ou deficiência de um gene. São exemplos de doenças monogênicas a fibrose cística, a hemofilia e as distrofias musculares.

Porém, atualmente, a terapia gênica também voltou-se ao tratamento de doenças adquiridas, pois essas apresentam maior incidência na população humana. Assim, a AIDS e o câncer tornaram-se objeto de estudo da terapia gênica.

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Hoje, a terapia gênica já apresenta avanços no tratamento de algumas doenças. Por exemplo, em 2013, cientistas americanos conseguiram modificar geneticamente os linfócitos T e os tornaram resistentes à entrada do vírus HIV. Ainda faltam estudos com humanos, mas os resultados encontrados representam uma possibilidade de cura para a doença.

Como a terapia gênica ainda se encontra em aprimoramento e crescimento, também existem riscos. Em 1999, um paciente morreu após a injeção de um vetor vital durante um ensaio clínico. Além disso, ainda existem várias questões éticas envolvidas com a técnica.

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